. Ứng viên xuất sắc cho liệu pháp gen là những người nhắm mục tiêu nghiêm trọng kết hợp suy giảm miễn dịch (SCID) (Cavazzana-Calvo và ctv., 2000) và adenosine deaminase thiếu (ADA) (Aiuti và ctv., 2003), kể từ khi cả hai ảnh hưởng đến các tế bào máu và thường điều trị thông qua cấy ghép tủy xương (Noguchi và ctv., 1993). Trong những trường hợp này, các tế bào tổ tiên chuyển đổi với các gen tương ứng chức năng bổ sung cho hệ thống miễn dịch của bệnh nhân. Xem chương 21 cho một cuộc thảo luận rộng rãi hơn về liệu pháp gen
đang được dịch, vui lòng đợi..
