The concept of transferring genes t

The concept of transferring genes to tissues for clinical applications has been discussed for nearly half a century, but our ability to manipulate genetic material via recombinant DNA technology has brought this goal to reality. While originally conceived as a way to treat life-threatening disorders (inborn errors, cancers) refractory to conventional treatment, gene therapy now is considered for many non-life-threatening conditions, including those adversely affecting a patient's quality of life. The lack of suitable treatment has become a rational basis for extending the scope of gene therapy. This manuscript reviews the general methods by which genes are transferred as well as diverse examples of clinical applications (acquired tissue damage, upper gastrointestinal tract infection, autoimmune disease, systemic protein deficiency). Despite some well-publicized problems, gene therapy has made substantive progress, including tangible success, albeit much slower than was initially predicted. Although gene therapy is still at a fairly primitive stage, it is firmly science based. There is justifiable optimism that with increased pathobiological understanding and biotechnological improvements, gene therapy will become a standard part of clinical practice within 20 years.

Kết quả (Việt) 1:

Khái niệm về chuyển gen để mô cho các ứng dụng lâm sàng đã được thảo luận gần nửa thế kỷ, nhưng chúng tôi có thể thao tác các vật liệu di truyền thông qua công nghệ tái tổ hợp ADN đã mang lại mục tiêu này vào thực tế. Trong khi ban đầu được hình thành như một cách để điều trị cuộc sống đe dọa rối loạn (bẩm sinh lỗi, bệnh ung thư) vật liệu chịu lửa để điều trị thông thường, liệu pháp gen bây giờ được coi là cho nhiều điều kiện phòng không-cuộc sống-đe dọa, trong đó có những bất lợi ảnh hưởng đến một bệnh nhân chất lượng cuộc sống. Thiếu điều trị thích hợp đã trở thành một cơ sở hợp lý để mở rộng phạm vi của liệu pháp gen. Bản thảo này đánh giá các phương pháp tổng hợp bởi gen mà được chuyển giao cũng như các ví dụ đa dạng của các ứng dụng lâm sàng (mua lại mô thiệt hại, nhiễm trùng đường tiêu hóa trên, bệnh tự miễn dịch, thiếu hụt hệ thống protein). Mặc dù một số vấn đề được công bố công khai, liệu pháp gen đã có tiến bộ đáng kể, bao gồm cả hữu hình thành công, mặc dù chậm hơn nhiều so với ban đầu dự đoán. Mặc dù liệu pháp gen là vẫn còn ở giai đoạn khá nguyên thủy, nó chắc chắn là khoa học dựa. Có là chính đáng lạc quan rằng với sự hiểu biết pathobiological tăng và các cải tiến doanh, liệu pháp gen sẽ trở thành một phần tiêu chuẩn thực hành lâm sàng trong vòng 20 năm.

Kết quả (Việt) 2:

Các khái niệm về chuyển gen tới các mô cho các ứng dụng lâm sàng đã được thảo luận trong gần nửa thế kỷ, nhưng khả năng của chúng tôi để thao tác vật liệu di truyền thông qua công nghệ DNA tái tổ hợp đã mang lại mục tiêu này thành hiện thực. Trong khi ban đầu hình thành như là một cách để điều trị rối loạn đe dọa tính mạng (lỗi bẩm sinh, ung thư) ứng với điều trị thông thường, liệu pháp gen hiện đang xem xét nhiều điều kiện không đe dọa tính mạng, bao gồm cả những ảnh hưởng xấu đến chất lượng của bệnh nhân của cuộc sống. Thiếu điều trị phù hợp đã trở thành một cơ sở hợp lý cho việc mở rộng phạm vi của liệu pháp gen. Bản thảo này đánh giá các phương pháp chung mà các gen được chuyển giao cũng như các ví dụ đa dạng của các ứng dụng lâm sàng (tổn thương mô mua lại, nhiễm trùng đường tiêu hóa trên, bệnh tự miễn dịch, thiếu hụt protein hệ thống). Mặc dù có một số vấn đề cũng công bố công khai, liệu pháp gen đã có những tiến bộ đáng kể, bao gồm cả công hiện hữu, mặc dù chậm hơn nhiều so với ban đầu được dự đoán. Mặc dù liệu pháp gen vẫn đang ở giai đoạn khá nguyên thủy, nó được vững khoa học dựa. Có đáng lạc quan rằng với tăng sự hiểu biết và cải tiến công nghệ sinh học pathobiological, liệu pháp gen sẽ trở thành một phần tiêu chuẩn của thực hành lâm sàng trong vòng 20 năm.