Sử dụngGene trị liệu có thể được sử dụng để khắc phục khiếm khuyết gen hoặc để thay thế thiếu gen. Nhiều bệnh là kết quả của chỉ một gen trục trặc; Sickle cell thiếu máu, bệnh xơ nang, SCID, tất cả được gây ra bởi một khiếm khuyết gen. Để khắc phục sự cố, gene trị liệu được sử dụng để cung cấp gen chức năng đó một cách chính xác.Các bệnh khác là kết quả của một gen mất tích; vị thành niên Paget's disease - một rối loạn trao đổi chất cực kỳ hiếm xương - là một ví dụ. Trong những trường hợp, gene trị liệu có thể được sử dụng để cung cấp các gen để thay thế người mất tích.
đang được dịch, vui lòng đợi..
